The Next Phase of Human Gene-Therapy OversightFrancis S. Collins, M.D., Ph.D., and Scott Gottlieb, M.D.

日前，美国FDA和国立卫生研究院(NIH)基因治疗咨询委员会正式宣布取消对基因治疗方案的特殊监管和审议。

曾经被认为是异想天开的基因治疗将成为医生和患者常规治疗选择之一。基因治疗时代真的到来了吗？

根据NIH基因治疗咨询委员会公布的消息，该委员会将不再审查基因治疗应用方案，仅提供一般技术性咨询和建议。与此同时，FDA将独立负责审查基因治疗药品和临床方案，但上市审批流程同其他生物药一样。

至今为止，仅有少数几个基因治疗产品和方案获得FDA批准临床应用，但这是一个具有非凡魅力和里程碑的领域。

尽管如此，业界人士仍有持不同见解，包括认为需要特别监管和预防措施等。

斯坦福大学生物伦理学家Mildred Cho教授认为，随着基因编辑和其他前沿科技的快速转化应用，现在已经不再是根据风险做出决策的年代了。只要举措具有正确动机和时机，一切应当允许尝试和创新。

基因疗法的原理是通过删除、添加或修饰DNA(遗传基因编码)来解决疾病的起源，而不仅仅是治疗因基因缺陷而诱发疾病或症状。

最初提出基因疗法时，鉴于潜在的安全问题和科学未知要素，NIH建立了一个由科学家组成的独立监查委员会，即重组DNA咨询委员会(Recombinant DNA Advisory Committee, RAC)。该委员会的职责是评估每项基因治疗方案或试验，确保患者可能承受的潜在风险。

1999年，由于低估了基因治疗潜在风险，一名参与基因治疗临床试验的青少年不幸死亡。该事件让基因治疗领域瞬间陷入“冰河期”。业界暂停了所有基因治疗临床试验和研究项目。

正是从那时开始，业界对安全性有了更多的认知和了解。去年FDA终于批准了第一个基因疗法/药品，用于治疗癌症和遗传性失明症。

在今天出版的《新英兰医学杂志》上，NIH院长Collins博士和FDA局长Scott Gottlieb 博士联名发表论文展望：现在是时候让FDA掌管和审查基因治疗产品和方案了，不需要再做重复性监管。建议在征询公众意见后，立即将最新基因治疗监管规则生效。

他们在论文中还展望了基因治疗时代不再是梦想了：因为已有700多项基因治疗临床试验正在申请中。有理由相信基因治疗将成为许多疾病治疗主要方法之一，而且是精准治疗方法。

修饰和编辑基因的技术及辅助工具不仅仅可以应用于生物科学领域，同样也非常适合于临床疾病治疗。这虽然尚未成为普适观点，但是，多数业界专家持有相同的共识。

明尼苏达大学生物伦理学中心Leigh Turner教授也评论说 “FDA完全有能力、有办法、有辅助工具来监管和审议基因治疗方案，这并不是放松监管，而是更科学和统一指导。”  业界相信FDA将会一如既往地监管基因治疗和审查临床试验，不需要再喋喋不休地反复唠叨什么医学伦理，安全保障、风险可控等等。”

霍普金斯大学生物伦理学院院长卡恩教授认为，与几年前临床研究规则一致，我们有能力保护患者的安全和规避风险，不需要、也部应该把基因治疗视为临床试验不安全“特例”。

但是，斯坦福大学的Cho教授则担心基因疗法是生物医学领域最复杂的治疗方法之一，并且在很多情况下，我们仍然不明白它们是如何起作用。“我们以前从未见过基因治疗奇迹般地缓解肿瘤，但也有非常遗憾的失败教训。”

重要的提示是，有关监管基因疗法的规则，应当注重改变DNA以治疗出生后的疾病 ，而不是改变胚胎、卵子或精子进行永久性个体改变。这些改变将传承下去。根据现行规则，这些是被禁止的。

斯坦福生物伦理学家Cho教授，作为RAC科学家成员之一陈述自己的观点时说，基因治疗方案仍是最复杂的生物治疗方法，我们仍然知之甚少，特别是其作用机理，在许多临床案例中患者能够奇迹般地被治愈，也有获得明显治疗效果后复发，而无法再进行控制和治疗失败的教训”。

FDA专家Marcy Darnovsky也表示：如果FDA作为唯一的审查监管机构，我们希望做到强化，而不是削弱基因治疗的审查监管。